Nerandomilast u liječenju progresivne plućne fibroze: učinkovitost, sigurnost i mjesto u terapiji
Nerandomilast je peroralni inhibitor fosfodiesteraze 4B s antifibrotičnim i imunomodulatornim svojstvima koji je nedavno odobren za liječenje progresivne plućne fibroze. Lijek ne zahtijeva rutinsko praćenje jetrenih enzima te se može primjenjivati u bolesnika s umjerenim oštećenjem bubrežne ili jetrene funkcije. U kliničkom ispitivanju koje je uključivalo i bolesnike na pozadinskoj terapiji nintedanibom, primjena nerandomilasta bila je povezana sa smanjenjem pada forsiranoga vitalnog kapaciteta (FVC) za 40–50 % nakon 52 tjedna u usporedbi s placebom, pri čemu je učinak bio sličan neovisno o dozi ili istodobnoj primjeni nintedaniba. Analiza ukupne smrtnosti do završetka praćenja pokazala je korist za obje ispitivane doze lijeka. Najčešća nuspojava bila je proljev, osobito izražen u bolesnika koji su istodobno primali nintedanib. Ovi rezultati upućuju na to da nerandomilast predstavlja učinkovitu i razmjerno sigurnu terapijsku opciju za bolesnike s neidiopatskom progresivnom plućnom fibrozom, bilo kao monoterapija ili u kombinaciji s nintedanibom u onih koji unatoč liječenju nastavljaju napredovati. Više o preporukama na poveznici.
Olezarsen u liječenju teške hipertrigliceridemije smanjuje razinu triglicerida i rizik od akutnog pankreatitisa
U bolesnika s teškom hipertrigliceridemijom postoji znatno povećan rizik od akutnog pankreatitisa, a dosadašnje terapijske mogućnosti ograničene su učinkovitosti. U dvije randomizirane, dvostruko slijepe, placebom kontrolirane studije (CORE-TIMI 72a i CORE2-TIMI 72b) ispitana je učinkovitost i sigurnost olezarsena, antisense oligonukleotida usmjerenog na mRNA apolipoproteina C-III. U ukupno 1061 bolesnika, mjesečna primjena olezarsena u dozama od 50 mg ili 80 mg tijekom 12 mjeseci dovela je do značajno većeg smanjenja razine triglicerida u odnosu na placebo već nakon šest mjeseci, uz dodatna poboljšanja lipidnog profila, uključujući apolipoprotein C-III, remnantni kolesterol i non-HDL kolesterol. Incidencija akutnog pankreatitisa bila je značajno niža u skupinama liječenim olezarsenom nego u placebo skupini. Nuspojave su bile uglavnom usporedive među skupinama, iako su povišenja jetrenih enzima, trombocitopenija i porast jetrene masnoće bili češći pri višoj dozi. Ovi rezultati upućuju na to da olezarsen predstavlja učinkovitu terapijsku opciju za smanjenje triglicerida i rizika od akutnog pankreatitisa u bolesnika s teškom hipertrigliceridemijom. Više o istraživanju na poveznici.
Produžena primjena apiksabana smanjuje rizik ponovne venske tromboembolije u bolesnika s provociranim VTE-om i trajnim rizičnim čimbenicima
Optimalno trajanje antikoagulantne terapije nakon provocirane venske tromboembolije (VTE) u bolesnika koji uz prolazni provocirajući čimbenik imaju i trajne rizične čimbenike ostaje nejasno. U randomiziranom, dvostruko slijepom ispitivanju 600 bolesnika koji su završili najmanje tri mjeseca antikoagulacije uspoređena je 12-mjesečna niskodozna terapija apiksabanom (2.5 mg dvaput dnevno) s placebom. Liječenje apiksabanom rezultiralo je značajno nižom učestalošću simptomatskog ponovnog VTE-a u odnosu na placebo (1.3% naspram 10.0%), uz vrlo nizak rizik velikog krvarenja. Klinički relevantna nevelika krvarenja bila su nešto češća u skupini s apiksabanom, ali bez statistički značajne razlike, a smrtnost i ostali ozbiljni neželjeni događaji bili su rijetki i slični između skupina. Ovi rezultati upućuju da produžena niskointenzivna terapija apiksabanom može pružiti značajnu zaštitu od ponovne VTE kod bolesnika s provociranim događajem i trajnim rizičnim čimbenicima, uz povoljan sigurnosni profil. Više o istraživanju na poveznici.
Primjena real-world data u analizama troškovne učinkovitosti inovativnih zdravstvenih proizvoda u Francuskoj
Ova retrospektivna analiza imala je za cilj identificirati ključne obrasce i izvući pouke iz primjene real-world dana (RWD) u analizama troškovne učinkovitosti inovativnih zdravstvenih proizvoda koje je ocjenjivala Francuska nacionalna zdravstvena agencija (HAS) u razdoblju od 2016. do svibnja 2023. godine. Analizirane su procjene HAS-a i tehnička izvješća proizvođača, pri čemu su RWD studije razvrstane u osam kategorija i vrednovane prema unaprijed definiranim metodološkim kriterijima. RWD su bili uključeni u veliku većinu analiza, ponajprije kroz retrospektivne kohortne studije koje su se najčešće koristile za popunjavanje parametara ekonomskih modela, dok su se prospektivne kohorte češće primjenjivale za definiranje populacije i vanjsku validaciju modela. Uočen je suprotan vremenski trend u korištenju kohortnih studija i registara, a manji dio analiza ocijenjen je metodološki neprihvatljivim zbog ozbiljnih ograničenja u uporabi RWD-a. Nalazi upućuju na rastuću važnost retrospektivnih kohortnih podataka u ekonomskim evaluacijama te naglašavaju potrebu za dosljednom primjenom dobrih metodoloških praksi kako bi se ojačala uloga RWD-a i smanjile neizvjesnosti u analizama troškovne učinkovitosti. Više o istraživanju na poveznici.
Ove Novosti dio su aktivnosti Centra za medicinu utemeljenu na dokazima Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Splitu.
Više o Centru možete pronaći na ovoj poveznici. Javite nam se s idejama i komentarima na ibz@mefst.hr.