Protuupalna terapija prema potrebi za djecu s blagom astmom
U otvorenom randomiziranom ispitivanju u koje je bilo uključeno 360 djece u dobi od 5 do 15 godina s blagom astmom uspoređena je standardna terapija prema potrebi kratkodjelujućim beta-agonistom (SABA; albuterol) s protuupalnom terapijom prema potrebi (AIR), koja kombinira brzodjelujući dugodjelujući beta-agonist i inhalacijski glukokortikoid (budezonid-formoterol). Djeca liječena AIR terapijom imala su nižu godišnju stopu astmatskih napada (0.23 prema 0.41 po ispitaniku), manju vjerojatnost barem jednog napada (17% vs 32%) te dulje vrijeme do prvog napada tijekom 52 mjeseca praćenja. Ovi rezultati u skladu su s prethodnim nalazima u adolescenata i odraslih te podupiru primjenu AIR terapije u djece s blagom astmom. Više o preporukama na poveznici.
Sedmogodišnji ishodi transkateterske ugradnje aortnog zaliska u odnosu na kiruršku zamjenu aortnog zaliska kod teške aortne stenoze
Dugoročni rezultati ključni su za odabir optimalnog pristupa zamjeni aortnog zaliska u bolesnika s teškom aortnom stenozom. U randomiziranom ispitivanju koje je obuhvatilo 1000 bolesnika niskog kirurškog rizika, uspoređeni su transkateterska ugradnja aortnog zaliska (TAVI) balon-ekspandibilnim zaliskom i kirurška zamjena aortnog zaliska (SAVR). Nakon sedam godina praćenja, stope smrtnosti (19.5% vs 16.8%), moždanog udara (8.5% vs 8.1%) i rehospitalizacija (20.6% vs 23.5%) nisu se značajno razlikovale između TAVI i SAVR skupine. Učestalost zatajenja zaliska također je bila usporediva (6.9% prema 7.5%). Ovi rezultati pomažu u donošenju odluka o optimalnom liječenju bolesnika s teškom aortnom stenozom koji zahtijevaju zamjenu aortnog zaliska. Više o istraživanju na poveznici.
Učinkovitost i sigurnost agonista trombopoetinskog receptora u liječenju trombocitopenije kod Wiskott–Aldrichova sindroma
Wiskott-Aldrichov sindrom (WAS) je po život opasna urođena pogreška imuniteta povezana s rizikom od krvarenja zbog teške trombocitopenije. Prethodno je pokazano da je romiplostim učinkovit u liječenju trombocitopenije kod 60% bolesnika s WAS-om. U ovom prospektivnom ispitivanju, 28 bolesnika s WAS-om (u dobi od 0 do 17 godina) liječeno je agonistima trombopoetinskih receptora (TPO-RA) kako bi se procijenila komparativna učinkovitost i sigurnost romiplostima u odnosu na eltrombopag te kako bi se procijenila korist od zamjene ovih molekula kod pojedinačnih ispitanika. Rezultati su pokazali da su oba lijeka učinkovita, s vjerojatnošću postizanja ukupnog odgovora trombocita (potpuni odgovor - broj trombocita od 100 × 109/L ili više i djelomični odgovor - povećanje broja trombocita od 30 × 109/L ili više iznad početne vrijednosti) od 73% za romiplostim i 43% za eltrombopag. Prelazak na alternativnu TPO-RA omogućio je postizanje potpunog odgovora trombocita u 33% bolesnika nakon prelaska na eltrombopag i u 43% nakon početka liječenja romiplostimom. Kumulativna učinkovitost TPO-RA, uzimajući u obzir alternativnu terapiju, bila je 87%. Zabilježen je jedan štetni događaj (NU) 2. stupnja i jedan teški NU 4. stupnja povezan s eltrombopagom - reverzibilno akutno zatajenje jetre povezano s metaboličkom acidozom i encefalopatijom. TPO-RA pokazale su se učinkovitim liječenjem za bolesnike s WAS-om koji čekaju transplantaciju matičnih stanica ili se odlučuju za konzervativno liječenje. Više o istraživanju na poveznici.
Program uvjetnog financiranja uz prikupljanje dokaza (Coverage With Evidence Development) za lijekove s nedovoljno dokaza o kliničkoj koristi: iskustva iz Nizozemske
Nizozemski Nacionalni institut za zdravstvo od 2019. godine provodi program uvjetnog financiranja uz prikupljanje dodatnih dokaza (CED) namijenjen lijekovima za koje postoje ograničeni dokazi o kliničkoj učinkovitosti, uključujući lijekove za rijetke bolesti (OMP), lijekove s odobrenjem pod posebnim uvjetima (CMA) te lijekove odobrene u izvanrednim okolnostima (AEC). Program obuhvaća četiri faze – preliminarnu selekciju kandidata, izradu istraživačkog protokola, potpisivanje procesnog i financijskog sporazuma te kontrolirani pristup liječenju – uz intenzivno sudjelovanje svih relevantnih dionika. Od 2019. godine šest je lijekova ušlo u program, čime se ciljano nadopunjuju različite praznine u dokazima za različite vrste terapija i indikacija. Primjeri iz drugih zemalja pokazuju da se isti lijekovi često nalaze u programima ograničenog financiranja. Program omogućuje prikupljanje podataka o kliničkoj djelotvornosti uz istodobno omogućavanje pristupa pacijentima, a ključnim facilitirajućim čimbenicima pokazali su se uključivanje svih dionika, pristup „samo u istraživanju“ te individualizirani zahtjevi za generiranje dokaza. Ipak, potrebna je kontinuirana evaluacija jer je broj uključenih lijekova manji od očekivanog, a uspješnost prikupljenih podataka još se ne može jednoznačno procijeniti. Više o istraživanju na poveznici.
Novosti možete pročitati i na stranicama Odjela za znanstveni rad KBC Split.
Ove Novosti dio su aktivnosti Centra za medicinu utemeljenu na dokazima Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Splitu.
Više o Centru možete pronaći na ovoj poveznici. Javite nam se s idejama i komentarima na ibz@mefst.hr.